开启中国罕见药研发大门

继去年大手笔收购“孤儿药之王”美国健赞后，欧盟最大制药集团赛诺菲又将探索罕见病的触角伸向了中国。

近日，《中国科学报》记者在“赛诺菲中国研发盛典”上获悉，赛诺菲已与国药集团旗下的中国医药(600056,股吧)工业研究总院正式签署合作协议，将共同进行我国首个罕见病领域疾病诊断及治疗的联合研究。

事实上，我国本土药企对于罕见病药物的研究几乎为零，此次赛诺菲与中国最大本土药企国药集团的联手，将有望弥补这一空白。

“孤儿药”全球升温

颖颖刚出生几个月就被发现不会抬头、全身肌肉无力，医生诊断是得了一种罕见的庞贝病。刚满20岁的小林，整天拖着孕妇般的肚子，忍受着如刀割似的骨痛，四处求医后，最终确诊患有戈谢病。

庞贝病、戈谢病……这些陌生的疾病在医学界都被称为罕见病。由于罕见病发病率极低、非常少见，患者也因此被形容成“医学的孤儿”。

国内具体有多少这样的“孤儿”以及“孤儿病”的种类，目前都还无法确定。而根据美国国立卫生院的统计，美国已有近7000多种疾病被确定为罕见病。世界卫生组织则将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65‰~1‰之间的疾病或病变。

行业专家估计，治疗罕见病的药物将会在全球带来约400亿美元的市场价值。而从全球范围来看，许多跨国药企瞄准这一巨大市场已经很久。

此前，辉瑞和葛兰素史克就分别成立相关业务部门和研发部门；诺华也成立了专门的罕见病研究机构，构建起合作和融资机制；罗氏则充分利用其在生物制药领域里的专业知识，通过子公司基因泰克进军罕见病领域。

而作为全球第三大制药公司，赛诺菲更是大刀阔斧地进行企业并购。2011年，赛诺菲以逾201亿美元收购罕见药巨头美国健赞，并把公司新的增长点放在生物技术产品和罕见病药物上。

此次大手笔的收购，也让赛诺菲有望成为全球罕见病治疗领域的领军者。如今，赛诺菲又开始筹划将这一新增业务拓展到中国市场。

国内研发一片空白

然而，我国本土药企对罕见病药物的研究至今几乎一片空白。由于罕见病在我国尚无官方的权威定义，此类疾病的种类及患病人群也没有确切的统计数据，而国外数据又不适合中国国情，这导致我国罕见病药物研发遭遇瓶颈。

在中国医药工业研究总院副院长易八贤看来，由于罕见病的发生几率很低，所能获得的研究资源非常有限，本土药企基于经济利益的考虑，都没有兴趣研制治疗罕见病的药物。而即使研制出对症药品，价格也是高得惊人，绝非一般患者所能承受，企业也很难收回研发与市场开发的投资。

就目前来看，我国罕见病药物仍主要依赖进口，至今还没有一种自主研制生产的罕见病药物上市。

赛诺菲亚太研发总裁江宁军表示，目前美国市场获批上市销售的罕见病药物有300多种，相比之下，中国尚在使用的罕见病药物种类只有美国的十分之一，而且还存在许多普查的空白。

不过，不少医药投资人认为，按照我国现阶段巨大的人口基数测算，国内罕见病患者人数必定不在少数，中国将是全球罕见病药物市场的重要一块。

期待特殊审批通道

“对于中国的研发，我们希望能够做到扎实地了解中国市场，做有中国背景的研发。”赛诺菲全球研发总裁曾和礼迫切希望能在中国找到理想的合作伙伴，然后能就共同感兴趣的问题建立长期合作。

对于处于初步介入中国罕见病领域的赛诺菲，此时正需要一个从研发到物流都有足够能力的中国药企进行互补，而拥有国企背景的国药集团的出现，使得双方一拍即合。

“我们跟赛诺菲合作，正好能利用他们的技术优势，再结合我们的产业化优势，尽快在国内研发并推出更好的药物，满足民众需求，降低医疗费用。”易八贤说。

国药集团副董事长王丽峰则表示，赛诺菲与国药集团的合作，探索我国特有的罕见病病因组成、流行病及患病人群特征等情况，这将加快国内罕见病药物研发，为中国患者提供量身定制的治疗方案。

不过，由于缺少国内的统计数据，这给赛诺菲的研发工作增加了难度。“合作后，我们将首先一同"摸底"中国到底有多少罕见病，涉及多少人群，具有哪些特征等，只有打造一个比较完整的数据才能有的放矢。”江宁军说。

江宁军表示，对中国的罕见病进行普查后，赛诺菲还将针对健赞已上市及尚未引进中国的罕见病药物进行遴选，同时与国药集团合作，就健赞已经开展的研究进行深入转化。

不过，令业内人士担忧的是，相较于欧美罕见病药物市场的政策保护而言，国内相关政策扶持依然滞后。

虽然，按照国家食品药品监督管理局发布的《关于印发新药注册特殊审批管理规定的通知》，对于治疗罕见病具有明显临床优势的药物注册申请将实行特殊审批，但业内人士表示，这一政策在实际工作中并没有发挥出“绿色通道”的功能。

可以说，如果国家缺乏对创新药的市场保护，将难以提高企业的投资积极性，这对赛诺菲也是一个巨大的挑战。

对此，易八贤表示，国家对罕见病药物的认识还不够深入，但是随着国家对弱势群体用药需求的不断关注，罕见病药物的审批肯定会启动特殊通道。另外，易八贤觉得，企业还需要在研发阶段做更多工作，而国家也应该给予企业更多研发费用的支持。